愛愛幸福生活指南描述：：綠谷阿爾茲海默癥新藥上市遭質疑，你看好這一藥物嗎？(附臨床數據) 本文總結了知乎、微博上大家對綠谷阿爾茲海默癥新藥甘露特鈉膠囊的質疑，歡迎大家評論區一起討論： 微博網友：@冷月如霜 一早起來被 #全球首款阿爾茨海默癥創新藥獲批#的新聞刷屏了。阿爾茨海默癥是一種目前沒法有效治療的疾病，能有新藥獲批，還是來自中國的科研團隊，本來應該是一件值得祝賀的事情。不過在這個藥上，情況有一些特殊。 1. 這個藥聯合研發的單位有三家，中國海洋大學，中國科學院上海藥物研究所，以及上海綠谷制藥。我們來說說第三家。就在10幾年前，這家公司還被央視報道過。報道的原因不是科學創新，而是虛假宣傳。 2. 當時綠谷的產品叫做“靈芝寶”，宣傳效果是“抗腫瘤首選品牌，急重晚患者有救了；有了綠谷靈芝寶，腫瘤復發轉移率大大降低；實現腫瘤細胞悄然消滅，恢復基因穩態，防復發轉移”。聲稱自己是“全球首個靈芝類抗癌藥品”、“我國第一大抗癌中藥”、“入選《聯合國采購目錄》唯一抗癌中藥”、“進入美國FDA臨床認證首個中國新藥”。當然，當時也不乏專家為其背書宣傳。 3. 邏輯上我們要注意，10幾年前是個騙子，現在不一定還是騙子，可能洗心革面了。所以具體這個阿爾茨海默癥創新藥是不是真的有效，還是要看臨床試驗的結果。那么我們接下來就來聊聊臨床試驗。 4. 這里拿到了2019年在中國醫藥創新和投資大會上發布的III期臨床試驗數據。這款藥物宣傳的主要療效是“改善患者認知功能”，在一個被廣泛使用的認知能力測試指標“ADAS-Cog”上，它也的確取得了“統計顯著”，被認為是有效改善患者認知功能。 5. 但在最關鍵的24周到36周，對照組的情況出現了謎之惡化。而且ADAS-Cog的一個特點就是不容易在輕度阿爾茨海默癥患者中出現快速的變化，這正是本藥物適用的人群。所以這個實驗在很多醫藥行業的人看來，有點一言難盡的味道。 6. 而且除了這個ADAS-Cog的指標外，另一個常用的指標“CIBIC評分”沒有看到統計具有差異的變化。這顯然不符合“多個指標相互驗證”的最基本要求。 7. 去年美國FDA公布了一個阿爾茨海默病的監管指南，指出對于早期阿爾茨海默病患者，可以通過生物標志物的改善來做療效的證據。同樣，在這個研究中，沒有看到經典的生物標志物檢測數據。 8. 今年，這款藥物的動物實驗結果發表在Cell Research上，提出機制可能是通過靶向腸道菌群，影響大腦，降低神經炎癥。然而在人類試驗中，我們沒有看到降低神經炎癥的任何數據。更何況腸道菌群目前有些“玄學”的意思，堪稱是生物學里的“遇事不決，量子力學”。可以觀察到變化，但做出的解釋不一定有道理。 9. 藥監局目前給這個藥物授予了“有條件批準”，要求批準后繼續研究機理和長期安全性。“有條件批準”是個好事，這意味著如果將來沒有得到進一步的數據支持，這個批準可能會被撤回。這里要檢測的包括“長期安全性”和“有效性”，后面這個才是關鍵，能不能真正造福患者，要看后期數據。但現在連有效性還需要進一步驗證，就急著發布紀念郵票，是不是太早了？ 10. 當然，我是希望我多慮了。阿爾茨海默癥有著非常巨大的治療需求，能有一款有效的藥物上市，造福患者，是一件功德無量的事情。不過在這個藥物上，它究竟是能真的幫助到患者，還是消耗大量社會資源提供一種無效也無害的“療法”，我只能說在醫藥行業里有著非常大的爭議。如果有人問我是否推薦使用這個藥，我會說如果免費送的話，可以用用看。如果需要大價錢購買，在看到它明顯的療效證據之前，不是很推薦。 注1: 文字根據藥監局公告有修改，補上了未來對有效性的評估要求。 注2: 沒有任何指責數據作假的意思。不過如果能得到更多不同角度的數據支持，現有的爭議也不會那么大。 @另一微博網友 @知乎網友火紋風花雪月 1，藥監局只是有條件批準，需要繼續機理和安全性研究。如果數據支持不夠，可能會撤回。藥監盡力了。 2，研究病例數不夠、數據說服力一般、幾個關鍵支持指標要么沒做要么存疑。 3，機制闡述太玄學了。。。暫時等同于保健品。 4，聯合研制單位三家，感興趣的可以查查既往產品，心里就有數了。 5，朋友圈沸騰了，但藥物一定要慎重，全球多少年沒有突破的領域，突然突破了。。。 6，所有FDA/歐洲藥監部門沒批的藥，臨床我都會持不主動推薦態度。做醫生要有良心。 做過太多國內的臨床和藥物實驗了，只能說我持謹慎態度，連樂觀都不加。 敬請關注大醫精鋮，防病于未然，普及醫學知識，傳遞科學理念！ 或搜索公眾號：med2me；或長按下方二維碼自動識別關注：