健康夫妻相處描述：：中國原創老年癡呆藥療效如何？79歲教授治療后變化大 11月2日，國家藥品監督管理局正式批準國家1類新藥九期一®上市。中國原創、國際首個靶向腦-腸軸的阿爾茨海默病治療新藥，填補了這一領域17年無新藥上市的空白，將為阿爾茨海默病(老年癡呆癥)患者帶來福音。 記者了解到，共有1199例受試者參加了九期一®的1、2、3期臨床試驗研究。其中，3期臨床由上海交通大學醫學院附屬精神衛生中心和北京協和醫院牽頭組織，全國34家三級甲等醫院開展，參與的臨床研究者多達269名。 作為九期一®3期臨床主要牽頭研究者，北京協和醫院神經科專家張振馨教授介紹，北京協和醫院共有50例受試者參與實驗，其中26人在有效治療組，24人在安慰劑組，共有45例受試者堅持完成了9個月的服藥觀察，全國共有818例完成服藥觀察。 3期臨床實驗研究的所有標準都是與國際標準相統一的。”張振馨說，作為九期一®3期臨床主要牽頭研究者，她要親自了解每個受試者的情況，每三個月要親自為受試者檢查。臨床試驗為隨機雙盲實驗。張振馨在實驗還處于盲態的時候就自行分析了受試者的分數變化，數據將受試者大致分為3組，一組為分數惡化的，一組為沒有變化的，另外三分之一的受試者則是有明顯好轉的。其中，好轉的病人的分數差值非常大，最大分差有8分之多，“這更加堅定了我的信心。”張振馨介紹說，九期一®通過重塑腸道菌群平衡，抑制腸道菌群特定代謝產物的異常增多，減少外周及中樞炎癥，降低β淀粉樣蛋白沉積和Tau蛋白過度磷酸化，從而改善認知功能障礙。“實驗的成功不單是療效的好，β淀粉樣蛋白沉積和Tau蛋白過度磷酸化都有降低，同時樞炎癥和免疫功能也都有改善，結果真的是非常好，也在大家的意料之中。” 為期9個月(36周)的3期臨床研究結果表明，九期一®可明顯改善輕、中度阿爾茨海默病患者認知功能障礙，與安慰劑組相比，主要療效指標認知功能改善顯著，認知功能量表評分改善2.54分。九期一®對患者的認知功能具有起效快、呈持續穩健改善的特點，且安全性好，不良事件發生率與安慰劑組相當。 臨床研究發現，該藥物極其顯著地改善老年癡呆患者的認知障礙功能。臨床試驗患者在治療第4周便出現了顯著療效，且持續穩健地改善。張振馨說，到6個月(24周)的時候，有效治療組和安慰劑組的量表評分曲線呈現出明顯的差別，就像一個“喇叭口”一樣，有效治療組的評分呈直線上升趨勢，安慰劑組評分則直線下降。“我們的實驗做了9個月，這有很重要的意義，可以證實我們的藥既起效快，又可以起到對病情的調節作用，持續穩健地改善患者的認知功能。” 九期一®到底藥效如何？張振馨舉了個例子。有一位79歲的教授，在給學生講課的時候經常忘記講過的內容，同人講話經常說不到重點上，非常固執、很難與人溝通。在治療以后，他的思維變得敏捷了，講課時學生的反饋變好了，每天能夠用電腦發送十幾封郵件，做事有始有終，對愛人也更加關心了。他的記憶能力、執行能力、分析判斷的能力、方向感、日常生活能力都有明顯好轉，各方面指標的評分都有明顯提升，家屬對他的評價也是明顯好轉。 “雖然只在實驗期間吃了9個月的藥，但是在2至3年內他的情況是持續好轉的，我們一直在對受試者做隨訪，他的綜合評分從入組時的26分，漲到了29分(滿分30分)。”張振馨說，自己從事阿爾茨海默病研究50年，參與了多個藥物的國際多中心研究，始終沒有找到對阿爾茨海默病令人滿意的治療藥物，九期一®36周的臨床試驗結果令人振奮，“終于讓我們看到了希望和曙光，為全球患者和家屬感到由衷的高興。”